原標(biāo)題：美國批準(zhǔn)首個基因療法

美國政府30日批準(zhǔn)一種基于改造患者自身免疫細(xì)胞的療法治療白血病,這是第一種在美國獲得批準(zhǔn)的基因療法。專家認(rèn)為,這開辟了癌癥治療的新篇章。

美國食品和藥物管理局當(dāng)天發(fā)表聲明說,瑞士諾華公司的新療法已獲得批準(zhǔn),用于治療25歲以下的復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。這是一個“歷史性動作”,將“迎來治療癌癥和其他危及生命的重病的新方式”。

新療法是近年來發(fā)展迅速的一種嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法,它先從患者自身采集在免疫反應(yīng)中發(fā)揮重要作用的T細(xì)胞,然后重新“編程”,所得T細(xì)胞含有嵌合抗原受體,能識別并攻擊癌變細(xì)胞,因此可重新注入患者體內(nèi)用于治療。

一項涉及63名患者的臨床試驗結(jié)果顯示,83%的患者在接受新方法治療3個月后,病情得到緩解。患者接受治療1年后的復(fù)發(fā)率為64%,存活率為79%。

美藥管局局長斯科特·戈特利布評價說:“有能力重編程病人自身細(xì)胞,用它攻擊致死性癌癥,意味著我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新疆域。諸如基因療法和細(xì)胞療法這樣的新技術(shù)擁有變革醫(yī)學(xué)的潛力,成為治療乃至治愈許多棘手疾病的轉(zhuǎn)折點。”

B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病是一種難以治療和容易復(fù)發(fā)的白血病類型,過去的治療方案較為有限,兒童和青少年患者5年無復(fù)發(fā)存活率僅為10%至30%。

諾華公司表示,新療法是一次性治療,定價為47.5萬美元,但如果第一個月見不到效果將不用患者付費(fèi)。相比之下,白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費(fèi)介于54萬至80萬美元之間。諾華公司還計劃今年在美國和歐洲申請利用該方法治療成人B細(xì)胞淋巴瘤,明年在美國和歐洲外的地區(qū)申請該療法上市。

CAR-T療法先驅(qū)之一、美國賓夕法尼亞大學(xué)教授卡爾·瓊說,批準(zhǔn)新療法上市是個人化癌癥療法向前邁出的“巨大一步”。下一步他們將與諾華繼續(xù)合作,推動用這一療法治療其他類型的癌癥。

目前除諾華外,美國風(fēng)箏制藥公司與朱諾治療公司也在研發(fā)CAR-T產(chǎn)品。但今年早些時候,因臨床試驗中數(shù)名患者腦水腫死亡事件,朱諾治療公司正式終止了針對成年人復(fù)發(fā)難治型B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的基因療法臨床試驗。

美國血液學(xué)學(xué)會主席肯尼思·安德森在一份聲明中說,這一批準(zhǔn)“標(biāo)志著血癌治療范式的重要轉(zhuǎn)變”,但目前它只被批準(zhǔn)用于治療少數(shù)年輕患者,重要性不宜夸大?？傮w而言,CAR-T療法尚需更多研究,確保它能有效治療更廣泛的人群,并減少副作用。

記者林小春